Η AB Science ενέκρινε την δοκιμή Φάσης 3 για το Masitinib για την Προϊούσα ΠΣ
της |
Το αίτημα της AB Science για την έναρξη της Φάσης 3 της κλινικής δοκιμής για την επιβεβαίωση της ασφάλειας και της αποτελεσματικότητας του Masitinib σε ενήλικες με Πρωτοπαθώς Προϊούσα ΠΣ και την μη ενεργό Δευτεροπαθώς Προϊούσα ΠΣ εγκρίθηκε από τις γαλλικές Υγειονομικές Αρχές.
"Είμαστε ενθουσιασμένοι για την έναρξη αυτής της επικυρωτικής 3ης Φάσης της κλινικής μελέτης για το Masitinib στις Προϊούσες μορφές της Πολλαπλής Σκλήρυνσης", είπε στην ανακοίνωση ο Patrick Vermersch, MD, PhD, επικεφαλής ερευνητής της κλινικής δοκιμής. Ο Patrick Vermersch είναι καθηγητής νευρολογίας στο Πανεπιστήμιο της Λιλ στη Γαλλία.
Σύμφωνα με όσα δήλωσε ο Vermersch , περίπου το 50% των περιπτώσεων Πολλαπλής Σκλήρυνσης αφορά σε Προϊούσες μορφές, αλλά η πλειοψηφία των θεραπευτικών αγωγών αφορούν κυρίως στην Υποτροπιάζουσα-Διαλείπουσα Πολλαπλή Σκλήρυνση.
Το Masitinib είναι ένα φάρμακο που χορηγείται από του στόματος. Ο μηχανισμός λειτουργίας του είναι να εμποδίζει την κινάση τυροσίνης, ένα ένζυμο σημαντικό για την ενεργοποίηση του ανοσοποιητικού συστήματος που βρίσκεται στα μαστοκύτταρα (ή λαβροκύτταρα), τα μικρογλοία και στα μακροφάγα κύτταρα , κύτταρα που θεωρείται ότι οδηγούν στην φλεγμονή των νεύρων και τον εκφυλισμό τους στην Προϊούσα Πολλαπλή Σκλήρυνση.
Το εγγενές (ή έμφυτο) ανοσοποιητικό σύστημα είναι στην πρώτη γραμμή άμυνας του οργανισμού και είναι φτιαγμένο από κύτταρα εκ γεννήσεως του ατόμου, ενώ το προσαρμοστικό ( ή επίκτητο) ανοσοποιητικό σύστημα, το σύστημα εκείνο που θεωρείται ότι ευθύνεται για τις υποτροπιάζουσες μορφές ΠΣ, δημιουργείται μέσω της έκθεσής μας σε κάποιο μικρόβιο ή μόριο. *
Αυτό που περιμένουμε από την θεραπεία αυτή να επιβραδύνει την εξέλιξη της νόσου στις Προϊούσες μορφές μέσω της καταστολής των ανοσοποιητικών κυττάρων του εγγενούς ανοσοποιητικού συστήματος.
Ο Olivier Hermine, MD, PhD, συνιδρυτής της AB Science και πρόεδρος της επιστημονικής επιτροπής είπε, "Αυτή τη στιγμή δεν υπάρχει κάποια θεραπεία ικανή να καταπολεμά αποτελεσματικά τα κύτταρα του εγγενούς ανοσοποιητικού που σχετίζονται με τις προϊούσες μορφές της ΠΣ. Το Masitinib καταπολεμά συγκεκριμένα αυτά ακριβώς τα κύτταρα".
"Επιπλέον, το Masitinib δεν είναι μία ανοσοτροποποιητική θεραπεία, κάτι που είναι σημαντικό για τους ασθενείς που χρειάζονται μακροχρόνια αγωγή και που, σε κάποιες περιπτώσεις, έχουν ήδη ένα αποδυναμωμένο ανοσοποιητικό σύστημα είτε εξαιτίας προηγούμενων θεραπειών είτε λόγω ηλικίας.", συνέχισε ο Hermine, που είναι μέλος και της Γαλλικής Ακαδημίας Επιστημών.
Τα αποτελέσματα μίας προηγούμενης κλινικής δοκιμής, Φάσεων 2b και 3, με την ονομασία AB07002 (NCT01433497) έδειξαν ότι η θεραπεία με το Masitinib για 2 έτη, μία ημερήσια δόση περίπου4.5 mg/kg αποδείχθηκε καλύτερη από το placebo ως προς την επιβράδυνση της εξέλιξης της αναπηρίας σε ενήλικες με Πρωτοπαθώς και Δευτεροπαθώς Προϊούσα ΠΣ, που ήταν και ο βασικός στόχος της δοκιμής.
Οι μεταβολές στην αναπηρία των ασθενών υπολογίστηκαν βάσει της κλίμακας EDSS.
656 ασθενείς συμμετείχαν σε μία ευρωπαϊκή έρευνα που έδειξε ότι η θεραπευτική αυτή αγωγή μείωσε κατά 42% την πρώτη εξέλιξη της αναπηρίας και 37% την ήδη εγκατεστημένη αναπηρία συγκριτικά με το placebo.
Οι ασθενείς που έλαβαν το Masitinib παρουσίασαν 98% μικρότερο κίνδυνο να πλησιάσουν το 7 στην κλίμακα EDSS σε σύγκριση με την ομάδα που έλαβε το placebo. Το 7 στην κλίμακα EDSS ανταποκρίνεται σε αρκετά βαριά αναπηρία και συνήθως, ο ασθενής είναι καθηλωμένος σε αμαξίδιο.
Τα θετικά αυτά ευρήματα στήριξαν την επιθυμία της AB Science να ξεκινήσει την Φάση 3 της δοκιμής ώστε να τεκμηριώσει τα οφέλη της θεραπευτικής αυτής αγωγής σε μεγαλύτερο πλήθος ασθενών.
Η επερχόμενη διεθνής δοκιμή Φάσης 3 με την ονομασία AB20009 (2021-000639-30) θα αξιολογήσει την ασφάλεια και την αποτελεσματικότητα του Masitinib σε σύγκριση με το placebo σε έως και 800 ενηλίκους ηλικίας από 18 έως και 65 ετών με Πρωτοπαθώς και μη ενεργό Δευτεροπαθώς Προϊούσα Πολλαπλή Σκλήρυνση.
Για την μελέτη αναμένεται να συγκεντρωθούν ασθενείς από 75 περιοχές της Ευρώπης, της Αμερικής, του Καναδά, του Ισραήλ και της Νοτίου Αφρικής.
Οι υποψήφιοι ασθενείς θα πρέπει να βρίσκονται μεταξύ του επιπέδου 3 και 6 στην κλίμακα μέτρησης αναπηρίας (EDSS), να βρίσκονται μεταξύ της μέτριας αναπηρίας, αλλά να μπορούν να κινηθούν χωρίς βοήθεια μέχρι και να χρειάζονται ήδη βοήθημα για να περπατήσουν. Χρειάζεται, επίσης, να μην έχουν ενεργές εστίες Τ1 στην απεικονιστική εξέταση.
Θα ανατεθεί στους συμμετέχοντες τυχαία είτε να λάβουν το Masitinib, ξεκινώντας με μία ημερήσια δόση των 3.0 mg/kg αυξανόμενη σε 4.5 mg/kg μετά από 4 εβδομάδες, είτε το placebo για περίοδο έως και δύο ετών.
Ο βασικός σκοπός της δοκιμής είναι να υπολογιστεί κατά πόσο το Masitinib είναι πιο αποτελεσματικό από το placebo στο να καθυστερεί την εξέλιξη της αναπηρίας. (ορίζεται ως 1 βαθμός επιδείνωσης, όταν στην κλίμακα EDSS κατά την έναρξη της μελέτης το σκορ είναι 5.5 ή και χαμηλότερο ή ως 0,5 βαθμός επιδείνωσης όταν το σκορ στην ίδια κλίμακα είναι υψηλότερο από 5,5).
Στους δευτερεύοντες στόχους συμπεριλαμβάνεται το χρονικό διάστημα που μεσολαβεί μέχρι να διαπιστωθεί εξέλιξη της αναπηρίας διάρκειας τουλάχιστον 6 μηνών στην κλίμακα EDSS, οι μεταβολές στα αποτελέσματα με βάση την κλίμακα EDSS σε διάστημα δύο ετών και πόσος χρόνος χρειάζεται ώστε να φτάσει ο ασθενής στο 7 της συγκεκριμένης κλίμακας.
Θα συνυπολογιστούν επίσης οι αλλαγές στην κινητική και την γνωσιακή λειτουργία, όπως και οι διαφοροποιήσεις στον εγκεφαλικό όγκο, τις εστίες, ο αριθμός των υποτροπών, η ποιότητα ζωής, η κόπωση και η κατάθλιψη. Ένας ακόμα στόχος είναι να υπολογιστούν οι μεταβολές του βιοδείκτη νευρολογικών βλαβών σε μία υποομάδα 200 ασθενών από προεπιλεγμένα τμήματα της δοκιμής.
**το άρθρο βρίσκεται στην παρακάτω διεύθυνση
www.multiplesclerosisnewstoday.com
Σχόλια
Δημοσίευση σχολίου